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en: 細胞内結晶化能を持つノイラミニダーゼ1と欠損症の治療法開発

ja: 細胞内結晶化能を持つノイラミニダーゼ1と欠損症の治療法開発

en: Seikagaku

ja: 生化学


en: Human neuraminidase 1 and related diseases

en: Trends in Glycoscience and Glycotechnology


en: 遺伝子組換えカイコによるグライコバイオロジクスの開発

ja: 遺伝子組換えカイコによるグライコバイオロジクスの開発

en: Applied Cell Biology Japan

ja: Applied Cell Biology Japan


en: Lysosome storage disease and drug discovery

ja: ライソゾーム病と創薬

en: Science of the Living Body

ja: 生体の科学


en: 遺伝子組換えカイコによるヒトバイオ医薬品開発の現状と課題

ja: 遺伝子組換えカイコによるヒトバイオ医薬品開発の現状と課題

en: Sanshi-Konchu Biotec

ja: 蚕糸・昆虫バイオテック


en: トランスジェニックカイコを用いて製造されるバイオ医薬品の品質管理戦略構築に関する考え方

en: Pharmaceutical and Medical Device Regulatory Science

ja: 医薬品医療機器レギュラトリーサイエンス


en: GM2ガングリオシドーシスの遺伝子治療

ja: GM2ガングリオシドーシスの遺伝子治療

en: Japanese Journal of Medicine and Pharmaceutical Science

ja: 医学と薬学


en: Development of enzyme drug derived from transgenic silkworms to treat lysosomal diseases.

ja: 組換えカイコ繭由来ライソゾーム病治療薬の開発

en: Lysosomal storage diseases (LSDs) are inborn errors caused by genetic defects of lysosomal enzymes associated with the excessive accumulation of natural substrates and neurovisceral manifestations. Until now, enzyme replacement therapy (ERT) with human lysosomal enzymes produced by genetically engineered mammalian cell lines has been applied clinically to treat several LSDs. ERT is based on the incorporation of N-glycosylated lysosomal enzymes through binding to glycan receptors on the surface of target cells and delivery to lysosomes. However, ERT has several disadvantages, including difficulty in mass producing human enzymes, dangers of pathogen contamination, and high cost. Recently, we have succeeded in producing transgenic silkworms which overexpress human lysosomal enzymes in silk glands, and have purified active and functional enzymes from middle silk glands and cocoons. Silk gland- and cocoon-derived human enzymes carrying high-mannose and pauci-mannose N-glycans are endocytosed by monocytes via the mannose receptor pathway; these were then delivered to lysosomes. Human cathepsin A (Ctsa) precursor proteins purified from the cocoons have been found to suppress microglial activation in the brains of Ctsa-deficient mice; this deficiency is caused by a splicing defect, and serves as a galactosialidosis model associated with the combination of a deficiency of lysosomal neuraminidase 1 (NEU1) and the accumulation of sialyloligosaccharides. Transgenic silkworms overexpressing human lysosomal enzymes in silk glands could serve as a future bioresource to provide safe therapeutic enzymes for the treatment of LSDs. The combination of recent developments in transglycosylation technology with microbial endoglycosidases will aid in the development of therapeutic glycoproteins as bio-medicines.

en: Journal of the Pharmaceutical Society of Japan

ja: 薬学雑誌


en: Platform development for drug disccovery unilizing silkworm towards"Novel industrial revolution"

ja: カイコ創薬プラットフォーム構築から新蚕業革命へ


en: 先天性糖鎖異常 リソソーム病

ja: 先天性糖鎖異常 リソソーム病

en: 未来を創るグライコサイエンスー我が国のロードマップー

ja: 未来を創るグライコサイエンスー我が国のロードマップー


en: Physiological regulation of lysosomal functions and pathogenesis in lysosomal storage diseases.

ja: リソソームの生理機能制御とリソソーム病における異常


en: 遺組換えカイコによるバイオ医薬品開発

ja: 遺組換えカイコによるバイオ医薬品開発

en: アグリバイオ

ja: アグリバイオ


en: 天然アミノ酸配列に適用可能な新規タンパク質チオエステル合成法の開発

ja: 天然アミノ酸配列に適用可能な新規タンパク質チオエステル合成法の開発

en: ケミカルバイオロジー

ja: ケミカルバイオロジー


en: Recent progress in development of transgenic silkworms overexpressing recombinant human proteins with therapeutic potential in silk glands

en: Drug Discoveries & Therapeutics

ja: Drug Discoveries & Therapeutics


en: 刺激応答型アミノ酸を利用した核-細胞質シャトルペプチドの開発

ja: 刺激応答型アミノ酸を利用した核-細胞質シャトルペプチドの開発

en: Chemical Biology


en: Molecular pathogenesis and therapeutic targets of lysosomal diseases

ja: リソソーム病の分子病理と治療ターゲット

en: Seikagaku


en: Neurochemical aspects of Sandhoff disease

en: Neurochemistry of Metabolic Diseases-Lysosomal storage diseases, phenylketonuria and Canavan disease


en: 細胞の構造とオルガネラ「リソソーム蓄積症」

ja: 細胞の構造とオルガネラ「リソソーム蓄積症」

en: 生物薬科学実験講座

ja: 生物薬科学実験講座


en: Sandhoff病モデルマウスから樹立されたオリゴデンドロサイトおよびシュワン細胞株における蓄積複合糖質の解析

en: 生体の科学


en: リソソーム病の酵素補充療法に関する最近の進歩

ja: リソソーム病の酵素補充療法に関する最近の進歩

en: 未来を拓く糖鎖科学

ja: 未来を拓く糖鎖科学


en: リソソーム性ノイラミニダーゼ(ノイラミニダーゼ-1)

ja: リソソーム性ノイラミニダーゼ(ノイラミニダーゼ-1)

en: 日本臨床増刊号「生化学的検査 I」

ja: 日本臨床増刊号「生化学的検査 I」


en: 保護タンパク質/カテプシンAおよびリソソーム性シアリダーゼと遺伝性代謝異常症

ja: 保護タンパク質/カテプシンAおよびリソソーム性シアリダーゼと遺伝性代謝異常症


en: ガラクトシアリドーシス

ja: ガラクトシアリドーシス

en: 別冊 日本臨床「先天代謝異常症候群」ー遺伝子解析の進歩と成果ー

ja: 別冊 日本臨床「先天代謝異常症候群」ー遺伝子解析の進歩と成果ー


en: ガラクトシアリドーシスの遺伝子解析と分子病理

ja: ガラクトシアリドーシスの遺伝子解析と分子病理

en: 病理と臨床「病理診断と分子生物学・遺伝学」

ja: 病理と臨床「病理診断と分子生物学・遺伝学」


en: 遺伝性代謝病:病因解明と治療法開発への分子遺伝学的アプローチ

ja: 遺伝性代謝病:病因解明と治療法開発への分子遺伝学的アプローチ

en: Fabry病を例にとり，遺伝子上の変異の多様性と発現蛋白の性状について，さらに昆虫細胞におけるα-ガラクトシダーゼの大量発現，構造解析，酵素補充療法への応用について最新の知見について解説した．

en: 小児科診療

ja: 小児科診療


en: レーザースキャン共焦点画像解析システムによる糖脂質の分析

ja: レーザースキャン共焦点画像解析システムによる糖脂質の分析

en: Nihon Rinsho. Japanese Journal of Clinical Medicine

ja: 日本臨牀


en: 保護タンパク質-ライソゾーム酵素の保護作用を示す多機能性糖タンパク質

ja: 保護タンパク質-ライソゾーム酵素の保護作用を示す多機能性糖タンパク質


en: ファブリー病の分子遺伝学

ja: ファブリー病の分子遺伝学

en: 神経内科

ja: 神経内科


en: ガラクトシアリドーシスと保護蛋白質

ja: ガラクトシアリドーシスと保護蛋白質

en: Molecular Medicine

ja: Molecular Medicine


en: 多機能性保護タンパク質とその遺伝性欠損症'ガラクトシアリドーシス'

ja: 多機能性保護タンパク質とその遺伝性欠損症'ガラクトシアリドーシス'

ja: 生化学


en: リソソームにおける複合糖質の分解と疾患

ja: リソソームにおける複合糖質の分解と疾患

en: Tanpakushitsu Kakusan Koso

ja: 蛋白質 核酸 酵素